Registro de medicamentos com indicação agnóstica já é realidade no Brasil: o que significa para a judicialização? / Drug approval with agnostic indication is already a reality in Brazil: what does it mean for judicialization? / El registro de medicamentos con indicación agnóstica ya es una realidad en Brasil: ¿qué significa para la judicialización?

Objetivo: descrever os aspectos regulatórios do larotrectinibe, o primeiro medicamento aprovado com indicação de tumor-agnóstico no Brasil, e seus prováveis impactos na judicialização no país. Métodos: trata-se de um estudo exploratório descritivo. Resultados e discussão: o larotrectinibe foi aprovado no Brasil cerca de 225 dias após a aprovação pelo FDA. Sua aprovação traz novos elementos para a discussão da judicialização em saúde, pois poucos são os pacientes que se beneficiarão dessa terapia. É sabido que a prevalência de fusão do gene do receptor da NTRK (mutação alvo do larotrectinibe) é 0,31% dos tumores de adultos e 0,34% dos tumores de pacientes pediátricos. Além disso, é necessário a realização de exames farmacogenéticos para confirmação dessa mutação. Conclusão: com o registro de medicamentos com indicação tumor-agnóstica tornando-se uma realidade no Brasil, a necessidade por apresentação e interpretação de testes farmacogenéticos é crescente. Entretanto, essa não é uma realidade no Sistema Único de Saúde e, por isso, esses medicamentos tendem a beneficiar apenas aqueles que tenham acesso a testes farmacogenéticos e apresentem a mutação específica para o tratamento, promovendo, assim, demandas judiciais e restringindo o acesso à grande maioria da população.

Objective: to describe the regulatory aspects of larotrectinib, the first approved drug with indication for tumor-agnosis in Brazil, and its likely impacts on judicialization in the country. Methods: this is a descriptive exploratory study. Results and discussion: larotrectinib was approved in Brazil about 225 days after FDA approval. Its approval brings new elements to the discussion of judicialization in health, since few patients will benefit from this therapy. The prevalence of fusion of the NTRK receptor (larotrectinib target mutation) gene is known to be 0.31% of adult tumors and 0.34% of pediatric patient tumors. In addition, pharmacogenetic tests are required to confirm this mutation. Conclusion: with the registration of drugs with tumor-agnostic indication becoming a reality in Brazil, the need for presentation and interpretation of pharmacogenetic tests is increasing. However, this is not a reality in the Unified Health System and, therefore, these drugs tend to benefit only those who have access to pharmacogenetic tests, have the specific mutation for treatment, thus promoting legal demands and thus restricting their access to large majority of the population. Keywords: Health's Judicialization. Pharmaceutical Services. Access to Essential Medicines and Health Technologies. Brazilian Health Surveillance Agency.

Objetivo: describir los aspectos regulatorios de larotrectinib, el primer fármaco aprobado con indicación de diagnóstico de tumor en Brasil, y sus probables impactos en la judicialización en el país. Métodos: este es un estudio exploratorio descriptivo. Resultados y discusión: larotrectinib fue aprobado en Brasil unos 225 días después de la aprobación de lo FDA. Su aprobación aporta nuevos elementos a la discusión de la judicialización en salud, ya que pocos pacientes se beneficiarán de esta terapia. Se sabe que la prevalencia de fusión del gen del receptor NTRK (mutación objetivo de larotrectinib) es del 0,31% de los tumores adultos y del 0,34% de los tumores de pacientes pediátricos. Además, se requieren pruebas farmacogenéticas para confirmar esta mutación. Conclusión: con el registro de medicamentos con indicación agnóstica tumoral que se hace realidad en Brasil, la necesidad de presentación e interpretación de pruebas farmacogenéticas está aumentando. Sin embargo, esto no es una realidad en el Sistema Único de Salud y, por lo tanto, estos medicamentos tienden a beneficiar solo a aquellos que tienen acceso a pruebas farmacogenéticas, tienen la mutación específica para el tratamiento, promoviendo así demandas legales y restringiendo así su acceso a Gran mayoría de la población.

A judicialização de medicamentos imunoterápicos sem registro na Anvisa: o caso do Estado de São Paulo / The judicialization of immunotherapy drugs without registration with Anvisa: the case of the State of São Paulo, Brazil

Objetivos: o registro sanitário garante minimamente a segurança nas indicações de bula. Com o julgamento do Recurso Extraordinário (RE) nº 657.718/2019, essa questão não está pacificada. O objetivo desse estudo é comparar as indicações aprovadas nas agências sanitárias americana, europeia e brasileira e analisar dados referentes à indicação de medicamentos imunoterápicos para o tratamento de câncer, em demandas judiciais contra a Secretaria de Estado da Saúde de São Paulo (SES/SP). Métodos: foi realizada uma pesquisa documental nas bulas de seis medicamentos imunoterápicos, disponíveis em julho de 2019 nos websites das agências sanitárias elegidas para o estudo, e comparada a indicação desses medicamentos em demandas judiciais no Estado de São Paulo, utilizando os dados de relatórios ou documentos escaneados disponíveis no sistema S-Codes. Resultados: todos os medicamentos têm registro sanitário para, ao menos, uma indicação em bula nas três agências sanitárias, porém, com diferenças nas indicações aprovadas, muitas delas sendo aprovações aceleradas (fast track). O tempo médio entre a aprovação na Food and Drug Administration (FDA) e na Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa) foi de 464,5 ± 170,8 dias; e 278 (98%) das demandas judiciais ocorreram pós-registro na Anvisa. Há pouca informação disponível nos documentos escaneados, mas foi possível identificar situações envolvendo indicações de medicamentos, além de resultados de testes genéticos. Discussão e conclusão: a análise mostra que a FDA tende a ser menos rigorosa na aprovação de novas indicações, e que a maioria das demandas não se enquadraria nos critérios do RE nº 657.718/2019. Apesar do avanço, faz-se necessária a discussão do uso off-label desses medicamentos e sua especificidade. (AU).

Objectives: The drug approval minimally guarantees the safety in the label directions. With the judgment of Extraordinary Appeal No. 67718, this issue is not pacified. The aim of this study is to compare the indications approved by the American (FDA), European (EMA) and Brazilian (Anvisa) health agencies and to analyze data regarding the indication of immunotherapeutic drugs for cancer treatment, in lawsuits against the Secretary of State of Health of São Paulo (SES/SP). Methods: Documentary research was performed on the package leaflets of six immunotherapeutic drugs available in July 2019 on the websites of the health agencies eligible for the study, and comparing the indication of these drugs in lawsuits in the state of São Paulo, using data from reports. or scanned documents available on the S-Codes system. Results: All drugs are registered for at least one indication in the 3 health agencies, but with differences in the approved indications, many of them being conditional approvals (fast track). The average time between FDA and Anvisa approval was 464.5 ± 170.8 days, and 278 (98%) of the demands occurred post-registration with Anvisa. There is little information available in the scanned documents, but it was possible to identify situations involving indications as well as genetic test results. Discussion and Conclusion: analysis shows that the FDA tends to be less rigorous in approving new indications, and that most demands would not meet the criteria of RE 657718/2019. Despite the progress in discussions involving the judicialization of health, it is necessary to discuss the off-label use of these drugs and their specificity. (AU).

Objetivos: el registro sanitario garantiza mínimamente la seguridad de las instrucciones de etiquetado. Con la sentencia de Apelación Extraordinaria (RE) No. 657,718 / 2019, este asunto no se pacifica. El objetivo de este estudio es comparar las indicaciones aprobadas por las agencias de salud estadounidenses, europeas y brasileñas y analizar datos sobre la indicación de medicamentos de inmunoterapia para el tratamiento del cáncer, en demandas contra el Departamento de Salud del Estado de São Paulo (SES / SP). Métodos: se realizó una investigación documental en los prospectos de seis medicamentos inmunoterapéuticos, disponibles en julio de 2019, en los sitios web de las agencias de salud elegibles para el estudio. documentos escaneados disponibles en el sistema S-Codes. Resultados: todos los medicamentos tienen un historial médico para al menos una indicación de etiqueta en las tres agencias de salud, pero con diferencias en las indicaciones aprobadas, muchas de ellas son aprobaciones aceleradas. El tiempo promedio entre la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA) y la Agencia de Vigilancia de la Salud (Anvisa) fue de 464.5 ± 170.8 días; y 278 (98%) de las demandas ocurrieron después de registrarse con Anvisa. Hay poca información disponible en los documentos escaneados, pero fue posible identificar situaciones que implican indicaciones de drogas, así como resultados de pruebas genéticas. Discusión y conclusión: el análisis muestra que la FDA tiende a ser menos rigurosa en la aprobación de nuevas indicaciones, y que la mayoría de las demandas no se ajustan a los criterios de RE 657.718/2019. A pesar del progreso, es necesario discutir el uso fuera de etiqueta de estos medicamentos y su especificidad. (AU).